根據(jù)PDUFA的預期目標日期，預計10月，美國FDA將對3款創(chuàng)新藥物或疫苗的批準做出監(jiān)管決定，本文將對這些療法或疫苗進行相關介紹。

▲10月美國FDA可能批準的新藥

(資料圖片)

藥物名稱：Etrasimod

適應癥：潰瘍性結腸炎（UC）

公司名稱：輝瑞

潰瘍性結腸炎是由大腸炎癥引起的慢性、全身性、炎癥性疾病，它引發(fā)腹痛、便血、嚴重的排便緊迫感、體重減輕和疲乏。癥狀的嚴重程度和疾病復發(fā)的不確定性給患者造成了沉重的負擔，并經(jīng)常導致殘疾。

Etrasimod是一款新一代的口服S1P受體調節(jié)劑，由Arena Pharmaceuticals開發(fā)，輝瑞于2021年12月完成了對Arena Pharmaceuticals的收購。云頂新耀公司擁有etrasimod在大中華區(qū)的開發(fā)權益。Etrasimod能夠與S1P受體1、4、和5特異性結合，可能具有更好的療效/安全性特征。它正在被研究用于一系列免疫炎癥性疾病，包括潰瘍性結腸炎、克羅恩病、特應性皮炎、嗜酸性食管炎和斑禿。2022年3月，輝瑞宣布，etrasimod治療中重度潰瘍性結腸炎的兩項3期臨床試驗獲得積極頂線結果。這兩項試驗均達到其主要終點，并且在所有關鍵次要終點上均顯示出顯著的改善。

藥物名稱：MenABCWY

適應癥：腦膜炎球菌病

公司名稱：輝瑞

腦膜炎球菌病（meningococcal disease）指的是任何由腦膜炎奈瑟菌（Neisseria meningitidis）感染所造成的疾病。此病菌可能感染人體腦部與脊椎內膜并引起腫脹，或者進入血液循環(huán)中繁殖并造成血管壁的破壞。青少年與年輕成人有較高風險受到感染，感染后可能導致嚴重癥狀并造成患者于24小時內死亡，而幸存者則可能產(chǎn)生嚴重的長期殘疾。其中的5種血清型（A、B、C、W、Y）導致全世界96%侵襲性腦膜炎球菌病例。

輝瑞的在研五價腦膜炎球菌候選疫苗（MenABCWY）是輝瑞Trumenba（B型腦膜炎球菌疫苗）與Nimenrix（腦膜炎球菌A、C、W-135與Y偶聯(lián)疫苗）兩種疫苗的結合。

去年9月公布的3期臨床試驗數(shù)據(jù)顯示，接受2劑MenABCWY五價疫苗與接受對照組疫苗（2劑Trumenba+1劑Menveo）的參與者相比，在所有5個血清型中的免疫反應皆呈非劣效性。與單劑Menveo疫苗相比，單劑MenABCWY疫苗在對A、C、W、Y血清型的免疫反應上亦呈現(xiàn)非劣效性。此外，在未曾接種過腦膜炎球菌疫苗的個體中，接受1或2劑MenABCWY疫苗并產(chǎn)生≥4倍抗A、C、W、Y血清型免疫反應的參與者比例，高于那些接受1劑Menveo疫苗的參與者。而接受2劑MenABCWY疫苗并產(chǎn)生≥4倍抗B型血清型免疫反應的參與者比例，亦高于接受2劑Trumenba疫苗的參與者。

藥物名稱：Vamorolone

適應癥：杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）

公司名稱：Santhera Pharmaceuticals，ReveraGen BioPharma，Catalyst Pharmaceuticals

DMD是一種罕見的X-染色體連鎖遺傳疾病，由于在X染色體上編碼抗肌萎縮蛋白（dystrophin）的基因出現(xiàn)突變而導致，是最常見的兒童神經(jīng)肌肉疾病之一。DMD特征為在出生時或出生后短時間內出現(xiàn)炎癥反應，進而導致肌肉纖維化，以及臨床上肌肉的萎縮與退化。隨著疾病的進展，患者喪失步行與進食能力，并需要呼吸輔助以及產(chǎn)生心肌疾病。DMD患者的預期壽命通常不超過40歲。皮質類固醇（corticosteroids）是DMD兒童與成人患者的標準治療藥物，然而這些激素雖然可以延緩疾病進展，但卻具許多副作用。

Vamorolone雖然結合的受體與皮質類固醇相同，但能夠具選擇性地激活類固醇的某些信號通路，因此在引發(fā)抗炎癥效果的同時，具潛力避免傳統(tǒng)類固醇所帶來的安全性顧慮與副作用，進而可能取代現(xiàn)有療法。

Vamorolone的新藥申請主要基于來自VISION-DMD關鍵臨床2b期試驗的積極結果，其中包含：與安慰劑和強的松（prednisone，0.75 mg/kg/day）相比，vamorolone（2、6 mg/kg/day）治療24周的療效與安全性。此外，申請材料還包括3項開放標簽臨床試驗。

本文來源于微信公眾號“藥明康德(603259)”；智通財經(jīng)編輯：文文。

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