“一種藥，只有有錢人才用得起，那它也僅僅是一種藥，或僅僅是一種好藥，對公眾是沒有意義的。”華道(上海)生物醫(yī)藥有限公司董事長余學(xué)軍的開場白，令午后略顯萎靡的會場氣氛為之一振。

第十九屆中國生物制品年會暨中國生物技術(shù)百年紀(jì)念大會11月29日在京舉行，下午的“細(xì)胞治療與基因治療”分會場居然一席難求，記者也是坐在場邊的臺階上聽完了全場。

余學(xué)軍所說“只有有錢人才用得起”的藥，是指CAR-T藥，類似一個普通“戰(zhàn)士”變身“超級戰(zhàn)士”的故事。CAR-T細(xì)胞療法，學(xué)名嵌合抗原受體T細(xì)胞療法，普通人讀起來十分拗口的這一名詞，是一種新型精準(zhǔn)靶向腫瘤細(xì)胞治療技術(shù)。說白了，就是把人體內(nèi)T細(xì)胞(白細(xì)胞之一種)分離取出，通過基因工程技術(shù)激活T細(xì)胞殺死腫瘤細(xì)胞的嵌合抗體(CAR)，成為CAR-T細(xì)胞;體外培養(yǎng)擴(kuò)增并回輸人體，用來專門識別、殺滅體內(nèi)腫瘤細(xì)胞，達(dá)到治療惡性腫瘤的目的。

在長海醫(yī)院干了多年血液科醫(yī)生的余學(xué)軍，就有這樣一個白血病病例，一個跟他女兒年齡相仿的花季少女“Spring.Guan”。在絕大多數(shù)絕望而無助的白血病人中，Spring.Guan是幸運的：她的家庭為她負(fù)擔(dān)了昂貴的化療+骨髓移植;之后兩次復(fù)發(fā)(異基因骨移后復(fù)發(fā)率20%—30%)，長海醫(yī)院為她免費進(jìn)行CAR-T療法，現(xiàn)基本治愈，重返校園。但她卻又是不幸的：僅化療+骨移，家里就背上了75萬元巨債。

所以，“我們這一行，沒有病人朋友”。病人要么沒錢醫(yī)治，等死、死去;要么治愈、未愈，傾家蕩產(chǎn)，幾乎沒有例外。

CAR-T療法到底有多貴?

對于這個“所有人的第一反應(yīng)”，余學(xué)軍介紹，世界上目前僅有兩家美國公司供應(yīng)CAR-T藥，價格分別為：諾華47.5萬美元/次治療，折合人民幣330萬元;凱特37.3萬美元/次治療，折合人民幣約260萬元。200萬元以上的治療費用，對現(xiàn)階段絕大多數(shù)患者而言，最可能的選擇“還是死了算了”。

到底貴在哪?

余學(xué)軍用另一個發(fā)問作答：目前CAR-T療法所有的設(shè)備、所有的試劑、所有的耗材，“哪一樣不是進(jìn)口的?”

接下來一連串發(fā)問更為尖銳而現(xiàn)實：這樣的藥，對于普通人，“有幾個人能治療得起?”對于國家，“醫(yī)保又是否能承受得起?”

考慮到250萬元/設(shè)備，30人份/年/設(shè)備，“你要買多少臺設(shè)備?”

考慮到一次性耗材、試劑8萬—10萬元/人份制備，“買得起、用得起嗎?”

再考慮到CAR-T細(xì)胞液氮(-190℃)儲存、CAR慢病毒-80℃冷鏈運輸、醫(yī)院終端臨時儲存等外部條件，不超過4小時的運輸半徑，決定了全國要建若干個區(qū)域中心。“需要買多少臺套系統(tǒng)?”

給患者那種感覺，如同瀕臨淹死之人，看到近在咫尺的援手、手上卻寫著一份承受不起的要價——還不如沒有這只手!

唯一的解決之道，在于CAR-T細(xì)胞全產(chǎn)業(yè)鏈技術(shù)創(chuàng)新(國產(chǎn)化)與藥品的親民化、可醫(yī)保化。這，也正是余學(xué)軍此次演講稿的標(biāo)題。

以“做中國老百姓用得起的細(xì)胞藥物”為目標(biāo)，“余大夫”成了“余總”。

他帶領(lǐng)他的團(tuán)隊，正走在“開創(chuàng)中華CAR-T成藥之道”上，這是一個將成本做到“極致”的過程：全自動全封閉CAR-T細(xì)胞生產(chǎn)設(shè)備，將價格降到1/20—1/30;帶信息儲存和自動加注功能的個性化CAR-T細(xì)胞液氮轉(zhuǎn)運設(shè)備，將價格降到1/10—1/15;醫(yī)院終端CAR-T細(xì)胞臨時儲存柜，將改變國外CAR-T藥廠建在機場旁邊(隨時發(fā)運)的模式，省去交通費、人工費;CAR-T細(xì)胞制備一次性耗材自主化，替代進(jìn)口耗材，將價格降到1/20—1/30;與風(fēng)投公司聯(lián)合開發(fā)生產(chǎn)符合GMP(國家藥品認(rèn)證規(guī)范)的臨床級試劑、刺激因子，再降成本60%—70%。

目前，首個國產(chǎn)化CAR-T細(xì)胞藥物已獲批開展臨床I期試驗，讓CAR-T成為一種“親民的、醫(yī)保可支付得起的”細(xì)胞藥物前景可期。

關(guān)鍵詞： 白血病 救命藥 CAR-T 30萬